ライソゾーム病はライソゾーム酵素の遗伝的欠损を原因とする疾患群です。一部のライソゾーム病に対しては、哺乳类细胞株で产生した组换えヒト酵素を静脉内投与する酵素补充疗法が临床応用されています。しかしながら、组换えライソゾーム酵素を大量に生产する必要があるため、より低コストかつ安全な生产系が求められています。
京都大学ヒト行動進化研究センターの大石高生准教授、徳岛大学大学院薬学研究科の篠田知果博士前期課程学生（当時）、同大伊藤孝司名誉教授、川崎医科大学の北風圭介助教らの研究グループは、国立研究開発法人農業?食品産業技術総合研究機構、国立医薬品食品衛生研究所、株式会社伏見製薬所、金沢大学、兵庫県立大学、自然科学研究機構、岐阜大学、神戸薬科大学との共同研究により、遺伝子組換えカイコで産生したヒトライソゾーム酵素のN型糖鎖をエンドグリコシダーゼにより改変し、ムコ多糖症Ⅰ型ニホンザルの臨床徴候を改善することに成功しました。この研究成果はライソゾーム病に対する高機能型の治療用酵素の開発に繋がることが期待されます。
本成果は2025（令和7）年4月18日に国際学術誌「Communications Medicine」にオンライン掲載されました。
【プレスリリース】ムコ多糖症ニホンザルの臨床徴候改善に成功 ―組換えカイコと糖鎖改変技術による新型酵素― (PDF 735KB)
