徳岛大学病院脳神経内科、北海道大学病院脳神経内科、東邦大学医療センター大森病院脳神経内科、京都大学医学部附属病院脳神経内科は、SOD1（注1）変異による筋萎縮性側索硬化症（ALS）成人患者さんに対する低分子干渉RNA（ALN-SOD）の脊髄腔内投与による治験（ALN-SOD-ALS-2351）（注2）を実施しています。
ALN-SODは、米国に本社を置くRegeneron Pharmaceuticals,Inc. 及び Alnylam Pharmaceuticals,Inc. が開発した治験薬です。ALN-SODは脊髄内に定期的に投与され、運動ニューロンの損傷の原因となる脳と脊髄のSOD1を減らすように設計されています。
今回の治験では、安全性、忍容性及び生物学的効果を评価します。
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【プレスリリース】厂翱顿1変异を有する筋萎缩性侧索硬化症（础尝厂）の治験の実施(PDF 203KB)
